En lisant LeMatin, on apprend que Novartis va sortir un traitement contre l’amyotrophie spinale” à 2,1 millions de dollars…

 

Qu’est-ce que cela signifie?

 

Avant de commencer, renseignons-nous sur ce qu’est l’amyotrophie spinale.

 

Un premier petit tour sur Wikipedia en français ET en anglais afin d’avoir une vue d’ensemble et d’y trouver le plus important, les sources et références.

 

Pour des informations intéressantes et plus techniques, vous pouvez aller sur le site AFM-Teleton sur:
https://www.afm-telethon.fr/amyotrophie-spinale-962

 

Vidéo d’AFMTELETHON France

 

En passant, on peut aller sur le site de Biogen (l’une des premières entreprises internationales de biotechnologies au monde) pour trouver quelques informations supplémentaires.

Avec tout ça on apprend que:

  1. C’est une maladie génétique
  2. Les nouveaux-nés et les enfants sont plus enclins à développer la forme infantile de la maladie, soit la plus sévère, pouvant conduire à des paralysies et les empêcher de déglutir ou de tenir leur tête droite
  3. Près d’un enfant sur 10 000 naissances est touché par cette maladie
  4. Elle est la première cause génétique de mortalité infantile
  5. L’amyotrophie spinale impacte les individus à différents âges
  6. Jusqu’à récemment, les patients atteints de SMA et leurs proches ne bénéficient pas de traitement de fond. Cette situation a changé en décembre 2016 quand Biogen a reçu l’autorisation de mise sur le marché par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (U.S. Food and Drug Administration – FDA), pour le premier et unique traitement approuvé dans l’amyotrophie spinale.

 

Maintenant que nous avons une idée grossière de la maladie, il est temps d’aller voir le communiqué du principale intéressé, à savoir Novartis:
https://www.novartis.com/news/media-releases/avexis-announces-innovative-zolgensma-gene-therapy-access-programs-us-payers-and-families

 

Le nom de la thérapie s’appelle: Zolgensma

Elle est mise sur le marchée par AveXis, une entreprise de Novartis.

Une petite recherche sur AveXis, pour voir que c’est une compagnie américaine basée à Chicago et qui n’appartient à Novartis que depuis 2018

Zolgensma a été conçu pour s’attaquer à la cause génétique fondamentale de l’AMS en fournissant une copie fonctionnelle d’un gène humain afin de stopper la progression de la maladie grâce à une perfusion intraveineuse unique.


On y apprend notamment que le traitement sur 5 ans, coûtera 425’000$ par année.

Ce que Le Matin s’abstient de relever, c’est que selon les prévisions de Novartis, ce traitement coûtera en fait 50% moins cher que le “chronic SMA therapy “ de Biogen qui lui se fait sur 10 ans…. Thérapie qui on l’a vu, est elle aussi, plutôt récente.

Ca ne remet pas en question le manque de transparence sur la politique de prix de l’industrie pharmaceutique mais ca permet au contraire de réaliser que si ce qu’avance Novartis est vrai, c’est une baisse de coûts de 50% à ce qui se fait déjà.

Mais qu’est-ce qui se fait déjà?
Comme on la vu, Biogen offre la première thérapie pour lutter contre l’amyotrophie spinale.

Quel est son prix?
Selon cet article du Washington Post:
For the past few years, the only treatment was offered by Biogen, which makes a gene-altering drug called Spinraza. It must be injected several times a year throughout a patient’s life. Its price, which has drawn criticism, is $750,000 for the first year and $375,000 in each subsequent year of treatment.

C’est à dire que le traitement de Biogen coûte 750’000$ la première année et ensuite 375’000 par année de traitement. Ce qui fait un total de 4’125’000$ sur 10 ans.

 

Comment fonctionne la thérapie SMA de type 1

 


Comment ces prix sont-ils déterminés?

Selon Novartis, le prix correspond à leurs calculs traditionnels (ICER) pour calculer le prix du traitement.

ICER signifie “Incremental cost-effectiveness ratio”.

ICER = ΔCoûts/ΔEfficacité

L’ICER permet d’interpréter directement l’intérêt clinique et économique de la nouvelle stratégie par rapport à la stratégie de référence en donnant le coût correspondant au gain d’une unité d’efficacité supplémentaire (ex : coût par année de vie gagnée). On présente autant d’ICER qu’il y a de stratégies innovantes étudiées.
Sources: CHU de Nante

On peut se faire une vue d’ensemble et trouver la formule précise sur Wikipedia
Les méthodes de calculs de l’industrie pharmaceutique sont largement controversés, notamment par Patrick Durisch de l’ONG Public Eye qui dans cet article de SwissInfo “Les appels à la transparence du prix des médicaments irritent les pharmas” dit:
«Imaginez si nous utilisions des prix basés sur la valeur pour tous les biens. Quelle est la valeur d’un gilet de sauvetage ou d’un airbag? Combien coûte une vie?», objecte Patrick Durisch”»

Conclusion:
Même si la politique de prix des groupes pharmaceutique contribue largement à l’augmentation des coûts de la santé, l’offre de AveXis (Novartis) est en faite 2x moins cher que ce qui se fait par Biogen.
A relativiser donc.

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